O analiză amplă a cercetătorilor de la Universitatea Stanford arată că medicamente folosite pentru scăderea colesterolului ar putea prelungi durata de viață a pacienților cu scleroză laterală amiotrofică (SLA). Boala neurologică rară, pentru în care în momentul de față nu există tratamente curative, a fost adusă recent în atenția publicului larg de regretatul actor Eric Dane. Am discutat despre afecțiune, dar și despre impactul studiului cu medicul neurolog Ovidiu Tudor.
Eric Dane FOTO Jamie Schwaberow/Getty Images
publicitate”); background-position: center center; background-repeat: no-repeat;”>
Ce este scleroza laterală amiotrofică și de ce nu are (deocamdată) leac
„Scleroza laterală amiotrofică (SLA), cunoscută și ca boala Lou Gehrig, este o afecțiune neurodegenerativă progresivă în care neuronii motori — celulele nervoase din creier și măduva spinării care controlează mișcarea voluntară — degenerează treptat și mor. Pe măsură ce boala avansează, pacienții își pierd capacitatea de a merge, de a vorbi, de a înghiți și, în cele din urmă, de a respira. Supraviețuirea mediană după diagnostic este de 3–5 ani, deși aproximativ 10–20% dintre pacienți trăiesc peste un deceniu”, spune dr. Ovidiu Tudor, medic neurolog.
Motivul pentru care nu există încă un leac ține de complexitatea uriașă a bolii, explică medicul.
,,SLA nu are o singură cauză, ci implică o rețea de mecanisme patologice care acționează simultan: acumularea de proteine toxice, excitotoxicitate glutamatergică, stres oxidativ, disfuncție mitocondrială, neuroinflamație și defecte de transport axonal. Această eterogenitate face ca un singur medicament să nu poată opri toate aceste procese deodată. Cercetătorii consideră că, în viitor, tratamentul eficient va trebui să fie personalizat și multi-țintit, asemănător abordării din oncologie.”
Rezultatele studiului de la Stanford, speranță pentru mai mulți ani de viață
Cercetătorii de la Universitatea Stanford au analizat dosarele medicale electronice a peste 11.000 de veterani americani diagnosticați cu SLA între 2009 și 2019. Obiectivul a fost să identifice medicamente deja existente care ar putea influența supraviețuirea pacienților.
publicitate”); background-position: center center; background-repeat: no-repeat;”>
Rezultatele au arătat că 18 medicamente folosite pentru alte afecțiuni au fost asociate cu o reducere a riscului de deces, ceea ce sugerează o posibilă prelungire a supraviețuirii. Printre acestea se numără:
- Statine – utilizate pentru scăderea colesterolului
- Alfa-blocante – folosite pentru a ameliora fluxul urinar la bărbații cu prostată mărită
Neurologul Ovidiu Tudor evidențiază importanța acestui tip de studiu:
„Faptul că mai multe medicamente din aceeași clasă terapeutică au arătat același efect pozitiv conferă o încredere mai mare în aceste asocieri. Importanța studiului constă în amploarea datelor analizate, în metodologia inovatoare și în potențialul de a accelera accesul pacienților la tratamente — medicamentele identificate fiind deja aprobate, cu profil de siguranță bine cunoscut, ceea ce le-ar putea permite să ajungă mai repede în studii clinice decât o moleculă nouă. Autorii subliniază însă cu prudență că rezultatele reprezintă asocieri, nu dovezi definitive de eficacitate, și că sunt necesare studii clinice controlate pentru confirmare.”
VIDEO Inginerii de la universitatea Stanford au creat un exoschelet care îţi poate îmbunătăţi viteza de alergare
Pot avea deja acces pacienții cu SLA la acest tip de medicamente?
L-am întrebat pe medic ce se întâmplă mai departe, dacă pacienților cu scleroză laterală amiotrifică li se vor putea prescrie medicamentele indicate în studiu.
„Trecerea de la un studiu observațional la prescrierea off-label de rutină nu este atât de simplă. Ghidurile de bună practică cer ca prescrierea off-label să fie justificată de dovezi științifice suficiente și să nu existe o alternativă autorizată. Or, în cazul statinelor și al celorlalte medicamente identificate de echipa Stanford, dovezile provin deocamdată exclusiv din date observaționale, nu din studii clinice randomizate”, spune dr. Ovidiu Tudor.
publicitate”); background-position: center center; background-repeat: no-repeat;”>
Cu toate acestea, medicii vor putea prescrie medicamentele.
,,Practic, un medic poate prescrie off-label o statină unui pacient cu SLA, dar este esențial ca pacientul să fie informat că beneficiul nu este demonstrat definitiv și că decizia se bazează pe asocieri din fișe medicale, nu pe un trial clinic”.
Impactul mediatizării și speranțele pentru viitor
Scleroza laterală amiotrofică a fost readusă în atenția publicului larg de Eric Dane, îndrăgitul actor din Anatomia lui Grey. Diagnosticat cu această afecțiune în 2025, a făcut publică lupta cu boala și s-a implicat în campanii și evenimente de strângere de fonduri pentru cercetare. De asemenea, a susținut organizații și inițiative care caută tratamente noi.
Din păcate, Dane s-a stins la doar zece luni după diagnostic. Dar a lăsat în urmă o poveste despre curaj, luptă și determinare în fața bolii. Precum și speranță pentru alți pacienți.
„Istoria recentă demonstrează clar că mediatizarea poate transforma lupta împotriva SLA. Există speranțe reale: terapii genice precum tofersen funcționează deja pentru formele genetice ale bolii, se testează terapii cu celule stem, iar abordarea de reutilizare a medicamentelor existente — ca cea din studiul Stanford — ar putea scurta drumul de la laborator la patul pacientului,” explică dr. Ovidiu Tudor.
